Leider gibt es bis dato noch keine effektiven Behandlungsmöglichkeiten um die fortschreitenden Verknöcherungen bei FOP zu stoppen oder zu verlangsamen.
Erfreulicherweise gibt es jedoch eine Reihe an klinischen Studien, die die Wirksamkeit von potenziellen Medikamenten bei FOP untersuchen.
Klinische Studien sind ein wesentlicher Bestandteil der Arzneimittelentwicklung und erforderlich, bevor ein Arzneimittel zugelassen wird und von den Krankenkassen erstattet werden kann.
Klinische Studien müssen offiziell registriert werden und können in der Datenbank https://clinicaltrials.gov von jedem eingesehen werden.
Eine Übersicht zu allen FOP-Studien findet sich hier (https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=fibrodysplasia+ossificans+progressiva)
Die folgende Übersicht zeigt die derzeit aktiven Interventionsstudien*:
* Obwohl wir uns bemühen die Informationen aktuell zu halten, kann es zu Verzögerungen kommen.
Medikament
(Sponsor)
Palovarotene
(Clementia – an Ipsen Company) …mehr
REGN2477
(Regeneron) …mehr
BLU-782
(Blueprint Medicines) …mehr
Saracatinib
(Europäische Union/ AstraZeneca) …mehr
Palovarotene
Studienname
Sponsor
Medikament
Wirkungsweise
Klinische Phase
Ansprechpartner
Weiterführende Links
MOVE
Clementia – An Ipsen Company
Palovarotene
RAR-gamma agonist
3
Ipsen Pharma GmbH
76275 Ettlingen, Deutschland
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03312634?term=palovarotene&cond=FOP&rank=3
https://clementiapharma.com/our-pipeline/#palovarotene-fop
Palovarotene
Studienname:
MOVE
Sponsor:
Clementia – An Ipsen Company
Medikament:
Palovarotene
Wirkungsweise:
RAR-gamma agonist
Klinische Phase:
3
Erwarteter Studienabschluss:
01.11.2020
Ansprechpartner:
Ipsen Pharma GmbH
76275 Ettlingen, Deutschland
Weiterführende Links:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03312634?term=palovarotene&cond=FOP&rank=3
https://clementiapharma.com/our-pipeline/#palovarotene-fop
REGN2477
Studienname
Sponsor
Medikament
Wirkungsweise
Klinische Phase
Ansprechpartner
Weiterführende Links
LUMINA-1
Regeneron Pharmaceuticals
REGN2477
Anti-Activin A Antikörper
2
VUmc Amsterdam, Niederlande
Dr. Ruben de Ruiter
r.ruiter1@amsterdamumc.nl
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03188666?term=Lumina-1&cond=FOP&rank=1
REGN2477
Studienname:
LUMINA-1
Sponsor:
Regeneron Pharmaceuticals
Medikament:
REGN2477
Wirkungsweise:
Anti-Activin A Antikörper
Klinische Phase:
2
Erwarteter Studienabschluss:
August 2020
Ansprechpartner:
VUmc Amsterdam, Niederlande
Dr. Esmée Botman
e.botman@amsterdamumc.nl
Weiterführende Links:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03188666?term=Lumina-1&cond=FOP&rank=1
BLU-782
Studienname
Sponsor
Medikament
Wirkungsweise
Klinische Phase
Ansprechpartner
Weiterführende Links
n.a.
Blueprint Medicines
BLU-782
Kinase Inhibitor
1
Blueprint Medicines
Cambridge, MA 02139, USA
Nicholas Taylor
NTaylor@blueprintmedicines.com
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03858075?term=blu-782&rank=1
https://www.blueprintmedicines.com/pipeline/
BLU-782
Studienname:
n.a.
Sponsor:
Blueprint Medicines
Medikament:
BLU-782
Wirkungsweise:
Kinase Inhibitor
Klinische Phase:
1
Erwarteter Studienabschluss:
Juni 2021
Ansprechpartner:
Blueprint Medicines
Cambridge, MA 02139, USA
Nicholas Taylor
NTaylor@blueprintmedicines.com
Weiterführende Links:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03858075?term=blu-782&rank=1
https://www.blueprintmedicines.com/pipeline/
Saracatinib
Studienname
Sponsor
Studienstandorte
Förderung
Medikament
Wirkungsweise
Klinische Phase
Studieneinschlusskriterien
Ansprechpartner
Weiterführender Link
STOPFOP
VUMC Amsterdam
Amsterdam, London, Garmisch-Partenkirchen
Europäische Union (AstraZeneca)
Saracatinib
src–Kinase Inhibitor
2a
ab 18 Jahren möglich, klassische Mutation ACVR1 R206H
Klinikum Garmisch-Partenkirchen
Priv.-Doz. Dr. Clemens Stockklausner
Tel. +49 (0)8821 77-13 50
clemens.stockklausner@klinikum-gap.de
https://cordis.europa.eu/project/rcn/222553/factsheet/en
Saracatinib
Studienname:
STOPFOP
Sponsor:
VUMC Amsterdam
Studienstandorte:
Amsterdam, London, Garmisch-Partenkirchen
Förderung:
Europäische Union (AstraZeneca)
Medikament:
Saracatinib
Wirkungsweise:
src–Kinase Inhibitor
Klinische Phase:
2a
Studieneinschlusskriterien:
ab 18 Jahren möglich, klassische Mutation ACVR1 R206H
Erwarteter Studienabschluss:
November 2021
Ansprechpartner:
Klinikum Garmisch-Partenkirchen
Priv.-Doz. Dr. Clemens Stockklausner
Tel. +49 (0)8821 77-13 50
clemens.stockklausner@klinikum-gap.de
Weiterführende Links:
https://cordis.europa.eu/project/rcn/222553/factsheet/en